UI-team ist die Entwicklung von neuen Instrumenten für die gen-Editierung

News über Fortschritte in der gen-editing-Technologie verbessert die Aussichten, tatsächlich mit diesem Ansatz zur Behandlung von Krankheiten bei Patienten. Aber einer der Hürden, die bleibt, ist, wie liefern Sie diese Werkzeuge, um die richtigen Zellen in den Patienten sicher und effizient.

Wissenschaftler von der Universität von Iowa-Forscher Paul McCray, Jr, MD, sind mit einfachen Peptide zu liefern gen-editing-tools in notorisch schwer zugänglichen Lungen-und Atemwege Zellen mit dem Ziel der Schaffung von neuen Therapien für Menschen mit Erkrankungen wie Mukoviszidose, COPD und asthma.

In einer neuen Studie, veröffentlicht Okt. 28 in Nature Communications, zeigte das team, dass diese Zelle eindringen, der „shuttle“ – Peptide tragen kann-gen-editing-Proteine in Zellen der Atemwege ohne Schaden zu den Zellen oder im Tiermodell getestet, und erreichen gen Bearbeitung in Ebenen, die möglicherweise klinisch nützlich sein.

„Es gibt eine Menge Aufregung über die Möglichkeit der Verwendung von gen-editing in der Medizin zur Behandlung von Krankheiten, die durch das reparieren oder ändern von Krankheit-verursachenden Mutationen“, sagt McCray, der Roy J. Carver Lehrstuhl Lungen-Forschung, und professor und executive Vize-Vorsitzende an dessen Stelle Familien-Abteilung von Kinderheilkunde. „Aber das Problem ist, dass wir in der Lage, sicher liefern die Materialien. Diese Forschung ist ein Schritt auf diesem Weg.“

McCray und seine UI-team arbeiten zusammen an der Forschung mit David Guay, Ph. D., und Thomas Del’Guidice, Ph. D., an Feldan Therapeutics, einer Quebec-basierten Unternehmen, das entwickelt hat, das Peptid-basierte Plattform für die direkte Lieferung von protein-Ladungen in die Zellen.

Peptide, die Verwendung von Sequenzen entlehnt aus der Natur, die es Ihnen ermöglichen, schnell passieren Zellmembranen und die Flucht Zelle Mechanismen entwickelt zum entfernen von Fremd-DNA oder Proteinen. In der neuen Studie, die Forscher waren in der Lage zu liefern, Proteine und gene-editing-ribonucleoproteins menschlichen Atemwege-Zellen und Maus-Lunge. Der Prozess führte in der gen-Editierung in den Atemwegen Zellen auf einem Niveau, das hoch genug war, um sein potenziell nützlich für Therapien, war aber gut verträglich und nicht anhalten oder produzieren „off-target“ – Bearbeitung.

McCray, der auch Mitglied der mi Pappajohn Biomedizinischen Institut der Benutzeroberfläche, sagt einer der nächsten Schritte ist die Bildschirm-über 100 neue Peptide, die in dem bemühen, zu identifizieren diejenigen, die sind noch effizienter bei der Bereitstellung von biologischen Ladungen.

Die Arbeit wird finanziert durch einen Zuschuss von der Somatischen Zell-Genom-Bearbeitung (SCGE) – program, National Institutes of Health (NIH) ins Leben gerufene initiative “ im Jahr 2018, der auf die Schaffung tools für eine sichere und effektive Genom-Bearbeitung im Menschen.

McCray Hinweise, dass einer der Vorteile des seins ein Teil des Genom-editing-Konsortium ist die Fähigkeit, eine Verbindung mit anderen Forschungsgruppen tun, die damit verbundenen arbeiten von der Entwicklung der nächsten generation gene-editing-tools. Er sieht die große Chance für Kooperationen zum testen der Fähigkeit der Peptide, die den transport des neuen tools in anderen Modellen der Krankheit.