Tests lassen vermuten Wissenschaftler erzielten erste ‚im Körper‘ gen Bearbeiten

Wissenschaftler denken, dass Sie erreicht haben, das erste gen, das die Bearbeitung innerhalb des Körpers verändern die DNA in der Erwachsenen versuchen zur Behandlung einer Krankheit, obwohl es zu früh, um zu wissen, ob das helfen wird.

Vorläufige Ergebnisse deuten darauf hin, dass zwei Männer mit einer seltenen Erkrankung haben jetzt ein Korrektiv gen auf sehr niedrigem Niveau, die möglicherweise nicht genug, um die Therapie zu einem Erfolg.

Immer noch, es ist ein wissenschaftlicher Meilenstein in Richtung einer Tag verarzten DNA zur Behandlung von vielen Krankheiten, die durch defekte Gene.

„Dies ist ein Erster Schritt,“ sagte Dr. Joseph Müntzer von der University of North Carolina at Chapel Hill, die bei der Prüfung der Behandlung. „Es ist einfach nicht potent genug.“

Er gab die Ergebnisse am Donnerstag auf einer Konferenz in Orlando, Florida, und hat als Berater für die Therapie maker, Kalifornien-basierten Sangamo Therapeutika. Forscher arbeiten an einer stärkeren version der Behandlung.

Gen-editing ist gedacht als eine genauere Art und Weise zu tun, Gentherapie, zum deaktivieren, schlechte gene oder liefern eine gute eine, die fehlt. Versuchen Sie es bei Erwachsenen zur Behandlung von Krankheiten ist nicht umstritten und die DNA-Veränderungen nicht zukünftigen Generationen, im Gegensatz zu den jüngsten Fall von einem chinesischen Wissenschaftler, der behauptet, bearbeitet twin girls‘ Gene, wenn Sie wurden Embryonen.

Sangamo ‚ s Studien Männer mit Hunter oder Hurler-Syndrom, Krankheiten, die durch ein fehlendes gen für ein Enzym, brechen bestimmte zuckerverbindungen. Ohne Zucker aufbauen und Organe schädigen, oft das töten von Menschen in Ihren teenager-Jahren.

Im Jahr 2017, Brian Madeux von Arizona wurde die erste person, es zu versuchen. Durch eine IV -, die er erhielt viele Kopien von einem korrigierenden gen und ein Bearbeitungs-tool namens Zinkfinger-nukleasen, um es einzufügen in seiner DNA.

Ergebnisse, die auf ihn und sieben andere Hunter-Patienten, sowie drei mit Hurler-Syndrom, schlage vor, die Behandlung ist sicher, das war das Hauptziel dieser frühen Experimente. Drei Probleme—bronchitis, ein unregelmäßiger Herzschlag und ein Bruch—wurden als durch die Krankheiten, nicht die Behandlung.

Gewebeproben zeigte Anzeichen von gen-Bearbeitung auf einem sehr niedrigen Niveau in beiden Jäger die Patienten, die gegeben wurden, eine mittlere Dosis ist aber nicht in Anbetracht einer niedrigen Dosis. Die Tests werden voraussichtlich noch in diesem Jahr auf Patienten, die die höchste Dosis und auf Hurler-Patienten.

Blut-tests erkannt geringfügig höheren Ebenen der fehlende Enzym in ein paar der Jäger-Patienten, aber keiner von Ihnen erreicht ein normales Niveau. Ein patient hatte eine größere Steigerung, aber auch Anzeichen dafür, dass sein Immunsystem könnte den Angriff auf die Therapie. Er wurde behandelt, und die Symptome verschwanden.

Ermutigende Ergebnisse wurden gesehen Hurler-Patienten—Enzym erhöhte, normal in allen drei nach der Behandlung, tests auf bestimmte Blut-Zellen zeigte.

„Das ist sehr vielversprechend“ für Hurler-Patienten, sagte Dr. Paul Harmatz der UCSF Benioff Children ‚ s Hospital Oakland, präsentierten diese Ergebnisse.

Keiner der Patienten mit entweder Krankheit zeigte sich ein anhaltender Rückgang im Urin Ebenen der knisternden Zucker-verbindungen, obwohl, und einige andere tests haben auch nicht erkennen, dass die beabsichtigten Wirkungen der Therapie.

Die Taste test wird angehalten, die Patienten wöchentlich Enzym-Behandlungen, um zu sehen, wenn Ihr Körper jetzt genug auf Ihre eigenen. Drei sind gegangen, off-Behandlungen, so weit und man wurde vor kurzem geraten, resume, weil Sie Müdigkeit und Anstieg der Zucker-verbindungen. Die anderen wurden nicht aus-lange genug, um zu wissen, wie Sie ergehen wird.

„Wie es aussieht ist es sicher … das ist ein sehr positives Zeichen“, sagte ein Unabhängiger Experte, Dr. Kiran Musunuru von der University of Pennsylvania. Er nannte die ersten Ergebnisse vielversprechend, aber sagte: „es ist schwer sicher zu sein, es tut jedem gut“, bis Patienten untersucht werden länger.

„Was Sie versuchen zu tun-gen, die Bearbeitung ist sehr anspruchsvoll“, sagte er. „Es ist viel schwieriger, um eine Korrektur oder einfügen eines Gens“ als zu deaktivieren.

Dr. Tyler Reimschisel von der Vanderbilt-Universität vereinbart.

„Es ist nicht entmutigen, es ist nur früh und auf eine kleine Menge von Menschen“, sagte er. „Dies ist definitiv eine neue und innovative Behandlung“, aber es ist nicht klar, ob es hilft.

Sangamo president, Dr. Sandy Macrae, sagte eine leistungsstärkere version gefertigt wird. Da die Behandlung scheint sicher, die Regulierungsbehörden kürzlich die Vereinbarung, dass Jugendliche mit Hunter-Syndrom zu verbinden, die Studie. Das ultimative Ziel ist es, Kinder zu behandeln, in Jungen Jahren, bevor die Krankheit verursacht viel Schaden. Er sagte, das Unternehmen werde warten, für weitere Ergebnisse auf den aktuellen Patienten, bevor Sie entscheidet, wie zu Verfahren ist.