In-office-gen-Therapie für die Feuchte altersbedingte Makula-degeneration kommt

Gen-Therapie zeigt Versprechen für eine der häufigsten Ursachen für Blindheit. Daten, die heute präsentiert wurden, zeigt, dass sechs Patienten mit feuchter altersbedingter Makula-degeneration (AMD) haben, so weit gegangen, mindestens sechs Monate, ohne die Notwendigkeit für eine Fortsetzung der Injektionen zu Steuern, eine Krankheit, die in der Regel erfordert die Behandlung alle vier bis sechs Wochen. Forscher sagen, die Hoffnung ist, dass gen-Therapie befreit den Patienten von fast monatlich eye-Injektionen, indem Sie eine potentielle „one-and-done“ – Behandlung. Es geht nicht nur um Bequemlichkeit; ein konsequenter Behandlung kann auch helfen, Menschen halten mehr von Ihrer vision. Die Forschung präsentiert werden, die heute an AAO 2019, 123rd Jahrestagung der American Academy of Ophthalmology.

„Dies ist möglicherweise Paradigmenwechsel“, sagte der leitende Forscher, Szilárd Kiss, M. D., Direktor der Klinischen Forschung und der Chef der Netzhaut Dienst in der Abteilung der Augenheilkunde an der Weill Cornell Medical College in New York City. „Es ist den nächsten revolutionären Sprung in der Behandlung der AMD. Wenn Sie darüber nachdenken, was ist science fiction und was ist die Wissenschaft der Wirklichkeit; gen-Therapie für AMD ist immer eine klinische Realität.“

Dr. Kiss erwartet, dass eine gen-Therapie für die Feuchte AMD zur Verfügung stehen könnte innerhalb der nächsten drei bis fünf Jahren, abhängig von den Ergebnissen weiterer klinischer Studien und der behördlichen Genehmigungen.

AMD ist die häufigste Ursache für Sehverlust und Erblindung bei Amerikanern über Alter 50, die beeinflussen, etwa 2,1 Millionen Menschen Bundesweit; eine Zahl, die erwartet wird, um zu explodieren, wie die Bevölkerung altert. AMD ist eine degenerative Erkrankung, die geschieht, wenn ein Teil der Netzhaut ist beschädigt. Der Schaden geschieht, wenn neue, schwache Blutgefäße bilden, die hinter der Netzhaut auf der Rückseite des Auges. Diese abnormen Gefäße Auslaufen, verursachen erschrecken und töten die Zellen, die es uns ermöglichen zu sehen.

Die ersten revolutionären Sprung in der AMD-Behandlung trat ein wenig vor über einem Jahrzehnt mit der Einführung von einem neuen Medikament namens anti-VEGF-Therapie. Es war die erste Behandlung hemmt die Bildung dieser schädlichen, neue Blutgefäße, so dass mehr als 90 Prozent der Patienten halten Sie Ihre vision, nach klinischen Studien.

Jedoch in der realen Welt, der tatsächliche Prozentsatz ist näher an 50 Prozent. Ein Hauptgrund ist, dass Patienten behandelt. Dies ist, weil die meisten Leute mit AMD muss zum Augenarzt gehen Büro alle vier bis acht Wochen für eine Injektion direkt in Ihre Augen (oft in beiden Augen). Dies kann eine schwierige Zeitplan zu halten für viele ältere Patienten, die kämpfen mit anderen Krankheiten und auf andere angewiesen ist, um Sie Ihren Augenarzt besuchen. Es ist auch nicht nachhaltig für das Gesundheitssystem. Allein im letzten Jahr, Augenärzte durchgeführt, mehr als 8 Millionen anti-VEGF-Injektionen in den Vereinigten Staaten.

Forscher wurden auf der Suche für eine bessere alternative zu monatlichen Injektionen fast von dem moment an anti-VEGFs eingeführt wurden. Gen-Therapie zeichnet sich als einer der vielversprechendsten alternativen zu long-term anti-VEGF-Behandlung.

Das Ziel von Dr. Kiss‘ Forschung ist die Entwicklung einer gen-Therapie, die es ermöglicht das Auge, um seine eigene anti-VEGF-Medikament. Die ideale Gentherapie verwaltet würden, die nicht durch einen chirurgischen Eingriff in einem Operationssaal, aber durch eine Injektion in das Auge getan werden kann, dass im Büro des Arztes, genauso wie routine-anti-VEGF-Behandlung heute getan.

Um dies zu tun, Dr. Kiss und Kollegen haben entwickelt eine next-generation-Vektor einfügen zu können in die Zellen des Auges, genetische material, das macht ein Molekül, das ähnlich wie eine weit verbreitete anti-VEGF Medizin als aflibercept. Einmal innerhalb der Zellen, die DNA-Sequenz beginnt die Herstellung der aflibercept-protein.

„Statt eine schnöde von aflibercept und Injektion in das Auge, dein Auge macht die aflibercept,“ Dr. Kiss erklärt. „Ziel ist es, eine möglicherweise ein-und-fertig-Behandlung. Möglicherweise müssen Sie ein booster einmal in eine Weile, aber diese gen-Therapie könnte theoretisch ein Leben lang halten.“

In tierexperimentellen Studien Dr. Kiss und Kollegen haben gezeigt, dass dieses gen-Therapie genauso gut funktioniert, wie eine Injektion von aflibercept, mit einem günstigen und kontrollierbares Nebenwirkungsprofil.