CRISPR-Cas9-gen Bearbeitung zeigt sehr geringem Risiko von Fehlern

Zusammen mit dem Versprechen, dass CRISPR-Cas9-gen editing-Technologie können neue menschliche Therapien, ist die Notwendigkeit, um seine Sicherheit zu gewährleisten. Eine aktuelle Studie hat gezeigt, dass CRISPR-Cas9 nicht zu off-target-gen-Mutation im Zebrafisch. Diese Ergebnisse, veröffentlicht in „Frontiers in Genetics, bestätigen die vorherigen Daten in Tier-Modellen, die das Risiko für den rest des Genoms von gen-Bearbeitung ist minimal.

„Unsere Daten hinzufügen, um eine wachsende und wichtige Stelle in der Arbeit der wissenschaftlichen Gemeinschaft, die unbeabsichtigte Mutationen von gen-editing mit CRISPR-Cas9 sind extrem selten“, sagt senior-Autor Nico Katsanis, Ph. D., Direktor des Center for Advanced Translational und Genetische Medizin, Stanley Manne Children ‚ s Research Institute in Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus von Chicago. Dr. Katsanis ist auch Professor von Kinderheilkunde und der Zell-und Molekularbiologie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine. „Diese Ergebnisse helfen, zu lindern sorgen über schädliche Fehler bei der gen-Bearbeitung verwendet wird, in den Menschen. Unsere Ergebnisse liefern Versicherung, dass diese Technologie ein wertvolles und zuverlässiges Instrument mit tollen Versprechen für die Behandlung von genetischen Störungen.“

CRISPR-Cas9 bereits in der frühen Phase der klinischen Studien für Krebs -, Sichel-Zelle Krankheit und Blindheit im Kindesalter. Derzeit sind die Forscher entfernen Zellen aus dem Körper, Bearbeiten Sie die Ziel-gen und wieder zurück in den Körper.

Dr. Katsanis und Kollegen durchgeführt ganze exome sequencing (WES) werden in über 50 einzelnen Organismen, die aus drei Generationen von zebrafischen, die es erlaubt, eine robuste Test von gen-Effekte Bearbeiten. Der Zebrafisch ist eine Häufig verwendete Versuchstier, die gemeinsam rund 70 Prozent seines Genoms mit dem Menschen. WES wird verwendet, um zu identifizieren genetische Varianten in einem Teil des Genoms, die für Proteine kodiert, und die macht, die Bausteine der Zellen, Gewebe und Organe des Körpers.